ログアウト

ログアウトしますか?

ログアウト

閉じる

転職マーケットコラム

オーファン・ドラッグ(希少疾病用医薬品)の基礎知識

富窪
担当:富窪 【MR
東日本チーム】

【得意分野】

業種 : 医薬品

職種 : MR・研修・流通推進等、営業部門職種

企業タイプ : 外資系医療機器メーカー

■ オーファン・ドラッグとは
患者数が少なく、治療法も確立されていない難病に対する稀少疾患用医薬品のことです。指定基準として、
①対象患者数(5万人以下
②医療上の必要性(代替する適切な医薬品や治療法がない)
③開発の可能性の3点が定められており、指定を受けると、助成金の交付や試験研究費の税額控除、製造承認を
申請した際の優先的審査、市販後の審査期間延長が認められます。
オーファンドラッグの中でも、対象患者数が1,000人未満に対する治療薬はウルトラオーファンと呼ばれ、
開発においては開発費用の助成率を上げるなどの支援が受けられます。
■ 難病対策について
米国では、関節鏡視下手術の需要が2021年まで着実に拡大しつづけると予測されています。背景には、人口の高齢化や肥満率の上昇により、特に変形性関節症などの疾患が増えていることなどがあるようです。日本国内にも、今後新たに導入が予想される製品などもあり、マーケットとしては拡大していく見込 みがあります。現在、各メーカーでは、関節鏡やカメラシステム、処置具などを取り扱っています。
難病対策要綱に基づいて特定疾患が制定され、「難治性疾患克服研究事業」と「特定疾患治療研究事業」の2つの事業が開始されました。
<難治性疾患克服研究事業>
【目的】医学的な調査研究
研究班を設置し、原因の究明、治療方法の確立に向けた研究を行う。
【対象疾患】ミトコンドリア病、Fabry病、多発性硬化症、クローン病、ライソゾーム病、加齢黄班変性、肺動脈性肺高血圧症などの130疾患
<特定疾患治療研究事業>
【目的】治療研究
症例数の確保のため、医療保険の自己負担分を公費で負担する。
【対象疾患】ベーチェット病、多発性硬化症、ライソゾーム病、肺動脈性肺高血圧症などの56疾患
日本におけるオーファンドラッグの現状
■ 2015年より希少疾病用医薬品の要件が変更
従来助成を受けてきた患者の中には自己負担が増えるというケースもありますが、
より多くの方難病患者の方が制度の対象となり自己負担を軽減できるという利点があります。 簡単にまとめてみますと、下記の通りです。
・患者数が5万人以上でも対象となり得る
(患者数が14万人を超える潰瘍性大腸炎も、4月からはオーファンドラッグの開発対象)
・現在56疾患のみ認められている医療費助成の対象疾患が約300疾患に広がる
助成対象患者数についても78万人から約150万人まで拡大見込み
■グローバルと日本を比較して
2014年時点ですが、米国立保健研究所の希少疾患DBを調査すると、希少疾患と位置づけられる疾病は約6500疾患、サブタイプと呼ばれる同じ病気のものも含めると、1万9千ほどあるといわれています。
日本が300疾患に拡大したとしても、比較すると膨大な数といえます。
そのような中で開発状況はというと日・米・欧の承認取得数は2013年末の段階で479件。
日本では2013年に35品目、2014年に27品目が承認されています。
上記から、日本は欧米に比べて、オーファンドラッグへの意識や、制度、開発にはまだ課題が残っているといえます。
一方、製薬業界において稀少疾患は注目されている領域ということもあり、メーカー各社の動向に対する期待値は高まっていくでしょう。

あなたのスキルを活かせる求人&あなたと近しいスキルの方の
「転職成功の傾向」

はじめに、あなたが
スキルを活かしたい
「ご経験業種」
お選びください

まずは新規登録(無料)
求人詳細を知る・求人のオファーを受け取る

個人情報取り扱いおよびサービス利用規約 プライバシーマーク